Médicaments pédiatriques :
mythes et réalités

Une grande part des médicaments administrés aux enfants n’ont pas été développés à leur intention, mais résultent d’adaptations de produits destinés aux adultes. Un nouveau règlement européen, entré en vigueur le 26 janvier 2007 dans toute l’Union européenne, vise à garantir que les médicaments utilisés en pédiatrie ont fait l'objet de recherches de qualité adaptées aux enfants. Cette Transversale sera l’occasion de discuter de ce nouveau paysage européen, de ses enjeux et de ses implications pour les laboratoires hospitaliers et industriels.

Téléchargez la synthèse

Le règlement pédiatrique européen

Sophie FORNAIRON, membre du Comité pédiatrique de l’Agence européenne du médicament (EMEA), Responsable de la cellule pédiatrique, Chef du département de l'Evaluation thérapeutique des AMM, Afssaps, Saint-Denis
Entré en vigueur en janvier 2007, un règlement pédiatrique vise à favoriser en Europe le développement et l'autorisation de mise sur le marché (AMM) de médicaments adaptés aux enfants, incluant les produits biotechnologiques. Les implications réglementaires (soumission de « Plans d'Investigations Pédiatriques ») et les différents aspects du développement (pharmaceutique, préclinique et clinique) spécifiques à la pédiatrie seront abordés et illustrés.

La problématique du développement des médicaments pédiatriques

Antoine FERRY, Président de Cell Therapies Research and Services (CTRS), Président du conseil de surveillance de Theraptosis, Paris
A partir de cas concrets, seront évoqués la spécificité de certains programmes de développement, par exemple en néonatalogie, les approches méthodologiques à envisager sur les pathologies orphelines particulièrement rares touchant l’enfant et l’adulte, les impasses économiques du développement spécifique pédiatrique d’un médicament utilisé chez l’adulte depuis de très nombreuses années, voire génériqué.

O4CP ou comment développer et adapter des médicaments pour les enfants

Vincent GREK, médecin interniste, Président de Only For Children Pharmaceuticals (O4CP), Paris
A travers l'exemple d'un médicament contre la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA), la forme la plus fréquente des cancers de l’enfant (4 000 nouveaux cas par an en Europe), nous découvrirons le positionnement européen, la stratégie d'innovation et le modèle d’entreprise de O4CP (Only For Children Pharmaceuticals), créée en janvier 2007 afin de développer des médicaments pédiatriques.

Pharmacologie et traitements des troubles du maintien de l'éveil chez l'enfant

Eric KONOFAL, neurologue, Service de Psychopathologie de l’enfant et de l’adolescent, Centre pédiatrique des pathologies du sommeil, Hôpital Robert Debré, Fédération des Pathologies du Sommeil, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, AP-HP, Paris
Les troubles du maintien de l'éveil (narcolepsie, hypersomnie, trouble primaire de la vigilance) touchent plusieurs milliers d'enfants en France. Responsables de problèmes cognitifs et comportementaux, ils restent marginalisés sur le plan pharmacothérapeutique. Seuls quelques dizaines d’enfants atteints bénéficient, hors AMM, du traitement par le modafinil (Modiodal), un médicament mis au point pour l'adulte mais dont l'efficacité et la tolérance sont satisfaisantes chez l'enfant. Cet exemple pose le problème de la reconnaissance de certaines pathologies affectant l'enfant par les autorités de santé et de l'adaptation des procédures d'AMM aux spécificités des traitements pédiatriques.